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林寶華醫師 臨床短札
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(2)所有文章僅提供醫藥護同道參考用。
B.緣起：在2011/10/30，一位素未謀面的三軍總醫院神經外科主治醫師稱讚我對妥瑞氏症(Tourette syndrome)的貢獻，他的主任推薦「天使的鬼臉」，經閱讀後，有很深刻的啟發。當時我頗訝異，因我是學教育，半路轉進中醫師特考，歷經多位老師指導後，幸運地能幫助妥瑞病人。
所有已出版的書，其內容都是舊聞，醫學書籍也是如此；但醫學觀念技術日新月異，若醫者及時提出近日臨床研究狀況，對醫療可能有助益。
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2023/08/21
【中西醫救治神經肌肉障礙病人！…SMA藥物台幣4900萬元救命，試試。】
(一)期望昂貴新藥有效安全
可活七、八年以上！？病人活著健保署才每年付款。…可行，脊髓肌肉萎縮症（SMA）難治。
(二)神經肌肉疾病分類頗多，包括
(1)脫隨鞘疾病：多發性硬化、…。
(2)神經肌肉接頭疾病：重症肌無力、…。
(3)肌肉疾病：肌肉失養症、…。
(4)肌萎縮性側索硬化(運動神經元疾病)：漸凍人、…。
(三)中醫藥治療也有療效安全
這類中重度病人我治療超過35人，其中印象最深刻的是一位2001年出生，被台灣最權威醫院診斷為「裘馨氏與貝克氏肌肉萎縮症」，聰明樂觀、說話幽默是父母的開心果；來我診所治療十多年，近一年疾病末期才不再服中藥，上星期媽媽拿“調胃承氣湯”處理孩子的便秘；他23歲以上的壽命可能會被列入世界記錄。
(中醫師林寶華整理2023.08.21,一,)
★★***【醫療健康選輯】
A1a1.天價罕藥來了1／健保首例給付 南部一名未滿6個月個案
聯合報 記者沈能元／台北即時報導
2023/08/20,21:33
『衛福部健保署今年8月開始給付罕病脊髓肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」，一劑費用高達4900萬元，此為健保首次將罕病基因治療藥品納入給付。健保署表示，日前已通過首例健保給付個案，為南部一名未滿6個月嬰兒，目前已完成審核程序，待醫院進藥後，就可以用於治療患者』
https://udn.com/news/story/7266/7382420
A1a2.天價罕藥來了2／新生兒SMA篩檢納公費 國健署年底討論
聯合報 記者沈能元／台北即時報導
2023/08/20,21:35
『為避免脊髓肌肉萎縮症（SMA）病情惡化，最好在神經未被破壞前及早用藥治療。前高醫大校長、台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會理事長鐘育志說，健保目前給付背針、口服、基因藥物共3種治療藥物，經動物實驗、臨床試驗及真實世界數據指出，三種藥愈早使用，治療效果愈好，但今年最新調查發現，新生兒SMA篩檢率明顯下滑，已從95%降到70%，顯示SMA治療出現危機』
https://udn.com/news/story/7266/7382422
A1a3.天價罕藥來了3／SMA基因治療藥費高 健保署：不覺得貴
2023-08-20 21:35 聯合報
記者沈能元／台北即時報導
『健保署副署長蔡淑鈴說，SMA基因治療藥物，目前相關研究療效為終身有效，雖然單價高，但如果攤平到終身，就不覺得昂貴，但目前首位治療個案僅追蹤7.5年，還需評估長期療效，如果一次性支付可能會排擠其他健保支出，因此採用分期付款方式，對於健保財務衝擊，沒有想像來得大。』
『健保署日前表示，以患者壽命60歲估算，平均一年花費約80萬元，評估後認為尚可接受…』
https://udn.com/news/story/7266/7382423
A1a4.天價罕藥來了4／健保付SMA背針治療 病友感受兩大不同
聯合報 記者沈能元／台北即時報導
2023/08/20,21:35
https://udn.com/news/story/7266/7382424
A1a5.《打1劑4900萬！「全球最貴罕病藥」諾健生8月將納健保，付天價有理？健保署點出考量關鍵》
2023-07-21 11:23今週刊
譚偉晟
『蔡淑鈴說明，Spinraza與Evrysdi都需要終身服藥，這不僅僅是藥費的累積，更多時候是家人照顧需要付出的成本，「一個失能的孩子在家，就是沒辦法工作（賺錢）了。」
諾健生目前主打的，就是「打一針終身有效，在兩歲以內打，就能跟一般小孩一樣成長。」蔡淑鈴這句話背後，也是研發諾健生的藥廠諾華，能夠將藥價訂到如此天價的主因，因為對患者家屬而言，其他治療方案的整體費用，花費未必比較低』
『「如果患者活一年，我們就付一期的錢。」蔡淑鈴說明，由於諾華目前追蹤用藥患者的時間約為七至八年，因此健保署以此為基礎，與諾華討論出分期付款的方法，「如果療效不如預期，就不用付錢。」』
https://www.businesstoday.com.tw/article/category/183027/post/202307210017/
A1a6.《天價罕藥排擠健保資源？ 洪子仁：政府應增加醫療投資》
2023-08-05 15:31 聯合報
記者林琮恩／台北即時報導
『新光醫院副院長、台灣醫務管理學會理事長洪子仁表示，健保創辦即為照顧「急、重、難、罕」患者，罕病用藥本就應該納入，隨近年經濟發展、稅收增加，政府應擴大醫療投資，以提升健保總額』
『該罕病用藥1劑4千餘萬，依每年使用人數推估，須花費3至4億，在目前的健保制度下，確實可能排擠其他資源…』
『不能預期在很低的健保費用下，還要納入這麼多新藥給付，「天下沒有白吃的午餐，如果認同我們要幫助更多有需要的人，大家應該思考，多繳一些健保費。」』
https://udn.com/news/story/7266/7349050
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A1b1.《什麼是脊髓肌肉萎縮症?》
/台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會
『脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)，是一種由於位於人類第五號染色體長臂5q11.2-13.3的SMN
(survival motor neuron)基因缺損，導致脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉無力及萎縮的一種體隱性遺傳罕見疾病，依發病的早晚及預後不同可分為以下四型…』
https://www.taiwansma.org.tw/?.p=HjEL
A1b2.《談脊髓肌肉萎縮症》
2023-04-29馬偕醫院
何啟生醫師
https://www.mmh.org.tw/child/know_health_view.php?docid=186
A1b3.《脊髓性肌肉萎縮症基因檢測》
/中國醫藥大學附設醫院
https://www.cmuh.cmu.edu.tw/HealthEdus/Detail?no=5367
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A1c.《裘馨氏肌肉失養症 (DMD)》
/台大醫院
『裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy，簡稱DMD)是一種遺傳疾病，是肌肉萎縮症中較常見的一種』
『患者到了10~12歲左右則出現無法走動或站立的症狀，通常須需依靠輪椅或臥床，部分患者可能會合併心肌病變；疾病後期(患者約在15~20歲之間)會需要使用呼吸器幫助呼吸，而且容易因肺部感染或心臟衰竭等合併症而死亡』
https://www.ntuh.gov.tw/gene-lab-nbsc/Fpage.action?fid=6016
